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放大字体  缩小字体 发布日期:2017-12-15  浏览次数:633
摘 要:全球Wilson病的患病率约为三万分之一,相当于美国约有1万例患者,欧盟有1.5万例患者。目前在Wilson病患者中使用的治疗方法是于20
全球Wilson病的患病率约为三万分之一,相当于美国约有1万例患者,欧盟有1.5万例患者。目前在Wilson病患者中使用的治疗方法是于20世纪50年代和60年代引入的。自那时以来,一直没有开发出新的治疗方案,该疾病仍然存在大量未满足的临床需求。

  12月14日,瑞典Wilson Therapeutics公司(http://www.chemdrug.com/company/)称,美国FDA(http://www.chemdrug.com/article/11/)授予其在研Wilson病治疗药物(http://www.chemdrug.com/)WTX101(四硫钼酸二胆碱)快速通道认定。

  WTX101是一款全球首创(first-in-class)的铜蛋白结合剂,具有独特的作用机制,正在进行用于Wilson病治疗的评估研究。

  相关研究

  快速通道地位的授予基于一项在Wilson病患者中进行24周的开标多中心2期研究(WTX101-201)数据,该试验(http://www.chemdrug.com/sell/24/)由Wilson Therapeutics负责运营。

  研究表明,每天一次服用WTX 101具有迅速降低并控制游离铜的潜力,改善或稳定神经学及肝脏状况,以及改善病人报告的残疾情况。

  目前为止没有发现用药后引起的神经系统功能恶化的情况。一项开放标签扩展研究正在进行中,公司预计在2018年初入组FOCuS 3期试验的首例患者。

  与现有疗法相比,WTX 101通过铜和白蛋白三元络合物的形成,提供了另外一种铜蛋白结合机制。基于此,WTX101可以消除在肝脏和血液中多余的铜并通过胆汁排泄(身体的自然消除途径)促进铜的清除。

  WTX 101对于其他严重疾病的治疗也表现出了良好潜力,包括肌萎缩性脊髓侧索硬化症(ALS),对ALS的治疗已经获得了FDA孤儿药认定。

 
 
 
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