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放大字体  缩小字体 发布日期:2018-01-09  浏览次数:128
摘 要:ATTR是一种罕见的严重致命疾病。ATTR患者体内的转甲状腺素蛋白(transthyretin,TTR)因为蛋白质分子折叠异常导致蛋白在外周神经、
ATTR是一种罕见的严重致命疾病。ATTR患者体内的转甲状腺素蛋白(transthyretin,TTR)因为蛋白质分子折叠异常导致蛋白在外周神经、心脏、胃肠道系统、眼睛、肾脏、中枢神经系统、甲状腺和骨髓等组织中出现淀粉样沉积。

  今天,Ionis Pharmaceuticals宣布,FDA(http://www.chemdrug.com/article/11/)为inotersen的新药(http://www.chemdrug.com/)申请(NDA) 颁发了优先审评资格。

  关于Inotersen

  Inotersen是一种用于治疗遗传性TTR淀粉样变性(hATTR)患者的在研新药。
Inotersen(IONIS-TTRRx)是一种反义核苷酸药物(http://www.chemdrug.com/),专门针对TTR淀粉样变性。它可以抑制所有TTR蛋白(包括突变型和野生型)的生成。

  Inotersen已经在多种不同的TTR蛋白淀粉样变性引起的疾病患者上进行临床试验(http://www.chemdrug.com/sell/24/),并展示出了强劲且持久的对TTR蛋白表达的抑制功效。

  相关研究

  在2017年5月,Inotersen完成了由hATTR引起的多发性神经病的3期临床研究NEURO-TTR。这项试验的两个主要终点为接受治疗后的第8个月和第15个月时, Norfolk糖尿病神经病变生活质量评分QoL-DN(评估患者与特定神经受损有关的症状,内容包括运动功能、疾病症状、日常活动、运动感觉和自主神经功能),以及神经病变影响评分mNIS+7(综合评估肌肉强度、定量感觉测试和神经传导)。
研究结果显示,与安慰剂相比,研究在两个主要终点上都展现了疗效。其中,Inotersen治疗的患者在生活质量主要终点方面受益明显。与基线相比,50%的患者经历了生活质量提高。与接受安慰剂的患者相比,治疗15个月时的平均评分差异为11.68分(平均由基线的0.99上升为 12.67,p<0.001)。

  另外,Inotersen也显著改善了疾病控制的共同主要终点mNIS+7,与基线相比,47%的患者经历了改善或稳定。与接受安慰剂的患者相比,患者在治疗15个月时平均提高了19.73分(p<0.001)。
 
 
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