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放大字体  缩小字体 发布日期:2018-01-12  浏览次数:75
摘 要:镰状红细胞病(SCD)是由血红蛋白链中的基因突变引起的终身遗传性血液疾病,会形成异常的镰状血红蛋白(HbS)。  近日,Global
镰状红细胞病(SCD)是由血红蛋白β链中的基因突变引起的终身遗传性血液疾病,会形成异常的镰状血红蛋白(HbS)。

  近日,Global Blood Therapeutics(GBT)宣布,美国FDA(http://www.chemdrug.com/article/11/)为镰状红细胞病(SCD)新药(http://www.chemdrug.com/)voxelotor(以前称为GBT440)颁发了突破性疗法认定(BTD)。

  Voxelotor作为正在开发的SCD缓解疗法,已获得了欧洲药品(http://www.chemdrug.com/)管理局(EMA)的优先药物(http://www.chemdrug.com/)(PRIME)资格。
关于Voxelotor

  Voxelotor是首个获得突破性疗法认定的治疗SCD在研新药。

  Voxelotor正在开发成为每日一次的口服疗法,治疗SCD患者。Voxelotor通过增加血红蛋白对氧的亲和力达到疗效。由于氧合镰状血红蛋白不会聚合,voxelotor可防止红细胞发生镰状改变。

  Voxelotor有着恢复正常血红蛋白功能和改善氧气输送的潜力,GBT认为voxelotor可能改变SCD的疾病进程。FDA已经认识到对SCD新疗法的迫切需求,为voxelotor颁发了快速通道资格,孤儿药和罕见小儿疾病资格。

  相关研究
此项BTD的决定基于voxelotor提交的几项临床研究数据,其中包括:3期研究HOPE A部分的初步有效性和安全性数据(GBT440-031),1/2期的成人开放标签扩展研究(GBT440- 001/024),在6至17岁儿童中进行的2期研究HOPE-KIDS 1(GBT440-007),以及在患有严重SCD成年人中的同情使用。 其中,在最近一项公开的临床研究GBT440-007发现,儿童和青少年在治疗16周后,血红蛋白水平增加,溶血症状的临床指标得到改善。结果与先前在成人中观察到的结果一致。具体而言,16周时55%的患者(11位患者中的6位)达到了>1g/dL的血红蛋白缓解,中位血红蛋白变化为1.1g/dL。根据总症状评分(TSS)评估,16周时12名患者中有10名每日症状得到改善。

  研究结果表明,患者报告的结果(PRO)测量对治疗效果敏感,并支持其正在进行的3期HOPE(血红蛋白氧亲和调节抑制HbS聚合作用)研究中使用。药物在青少年中耐受,没有与药物相关的严重不良事件或中断使用。
 
 
 
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